산 카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 종양학 기업인 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd.)(NASDAQ: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235)가 미국 식품의약국(FDA)이 재발성 또는 불응성(R/R) 맨틀 세포 림프종(MCL)을 앓고 있는 성인 환자의 치료를 위해 잠재적으로 동급 최고의 차세대 임상시험용 BCL2 억제제인 손로토클락스(sonrotoclax)에 대해 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 부여했다고 발표했다. 또한 FDA는 참여하는 글로벌 보건 당국 간에 종양학 제품의 동시 제출 및 검토를 위한 프레임워크를 제공하는 이니셔티브인 프로젝트 오르비스(Project Orbis)에 대한 비원(BeOne)의 참여 요청을 수락했다.

비원의 수석 부사장 겸 최고 규제 업무 책임자인 줄리 레핀(Julie Lepin)은 “혁신신약지정은 중대한 질병을 앓고 있는 환자의 결과를 변화시킬 수 있는 잠재력이 있는 의약품을 위한 것이다. 이러한 인정은 손로토클락스에 대한 새로운 데이터의 강점과 재발성 또는 불응성 맨틀 세포 림프종 환자를 위한 새로운 치료 표준이 될 수 있는 잠재력을 확인시켜 준다”고 말했다. “또한 프로젝트 오르비스에 참여함으로써 우리는 손로토클락스에 대한 접근을 가속화하여 잠재적으로 이전에 상상했던 것보다 더 빠르게 환자를 도울 수 있다”고 말했다.

손로토클락스 BTD를 승인하고 프로젝트 오르비스 참여를 허용하기로 한 FDA의 결정은 브루톤 티로신 키나제 억제제(BTKi) 및 항-CD20 요법으로 치료한 후 R/R MCL 성인 환자를 대상으로 손로토클락스를 평가하는 제1/2상 시험인 BGB-11417-201 시험의 데이터를 기반으로 했다. 최근 발표된 손로토클락스의 긍정적인 최고 결과는 깊고 지속적인 반응을 제공할 수 있는 잠재력을 강조하며, 미국에서 R/R MCL에 사용하도록 승인된 최초이자 유일한 BCL2 억제제가 될 수 있는 잠재력을 제공한다. 비원은 다가오는 의료 회의에서 전체 데이터를 발표할 계획이다. 제3상 확증적 CELESTIAL-RRMCL 시험(BGB-11417-302; NCT06742996)이 진행 중이다.

FDA는 중대한 질병을 앓고 있는 환자에게 상당한 진전을 제공할 수 있음을 시사하는 초기 데이터가 있는 의약품에 BTD를 부여한다. 2019년에 FDA 종양학 우수 센터(FDA Oncology Center of Excellence)가 설립한 프로젝트 오르비스는 참여 국가 전역에서 환자에게 유망한 암 치료법을 보다 신속하게 제공할 수 있도록 하는 것을 목표로 종양학 의약품 검토에 대한 규제 기관 간의 협력을 촉진한다.

이것은 손로토클락스의 첫 번째 BTD이자 비원의 혈액학 프로그램의 두 번째 BTD이다. FDA는 또한 손로토클락스에 MCL 및 발덴스트룀 마크로글로불린혈증(WM)에 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)과 MCL, WM, 다발성 골수종(MM) 및 급성 골수성 백혈병(AML)이 있는 성인 환자 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했다. 이러한 지정은 B 세포 악성 종양 치료를 재정의하려는 비원의 노력에서 차세대 주요 발전으로서 손로토클락스의 입지를 강화하는 데 도움이 된다.

맨틀 세포 림프종 소개

맨틀 세포 림프종(MCL)은 림프절의 맨틀 영역에 위치한 B 세포에서 발생하는 공격성 B 세포 비호지킨 림프종(NHL)[1]의 드문 하위 유형이다. MCL은 전 세계 모든 NHL 사례의 약 5%를 차지하며[2] 약 2만8000명의 사람들[3]에게 영향을 미친다. MCL은 종종 진행된 단계에서 진단되며[4] 거의 모든 MCL 환자는 결국 불응성 또는 재발성(R/R) 질환이 발생하게 된다.[5] MCL의 5년 생존율은 약 50%로 새로운 치료 옵션에 대한 긴급한 필요성을 반영한다.[6]

BGB-11417-201 시험 소개

BGB-11417-201(NCT05471843) 시험은 항-CD20 요법 및 BTK 억제제로 치료 후 R/R MCL이 있는 성인 환자 125명을 등록한 글로벌, 다기관, 단일군, 공개, 제1/2상 시험이다. 파트 1에서 22명의 환자가 손로토클락스의 안전성과 내약성을 평가하고 파트 2의 권장 용량을 확인하기 위해 160mg 또는 320mg의 손로토클락스로 매일 치료를 받았다. 파트 2에서는 103명의 환자가 손로토클락스의 효능을 평가하기 위해 증량 후 손로토클락스(320mg)의 권장 일일 용량을 받도록 등록되었다. 1차 평가변수는 독립 검토 위원회(IRC)에서 평가한 전체 반응률(ORR)이다. 2차 평가변수에는 완전 반응(CR)율, 반응 기간(DOR) 및 무진행 생존(PFS)이 포함된다.

손로토클락스(BGB-11417) 소개

손로토클락스는 암세포의 생존을 돕는 여러 단백질 중 하나인 B 세포 림프종 2(BCL2)의 잠재적으로 동급 최고의 차세대 임상시험용 억제제이다. 이는 자연적인 세포 사멸 신호를 모방하는 BH3 유사체라고 하는 약물군의 일부이다. 실험실과 초기 약물 개발 과정에서의 연구는 손로토클락스는 반감기가 짧고 축적이 없는 BCL2의 매우 강력하고 특이적인 억제제임을 보여주었다. 손로토클락스는 다양한 B세포 악성 종양에 걸쳐 유망한 임상 활성을 보였으며 현재까지 글로벌 개발 프로그램에 걸쳐 약 2000명의 환자가 등록되었다.

비원 소개

비원 메디신스는 전 세계 암 환자들에게 보다 접근성이 높은 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하는, 스위스에 주소를 둔 글로벌 종양학 기업이다. 혈액학과 고형 종양을 아우르는 포트폴리오를 가지고 있는 비원은 내부 역량과 협력을 통해 다양한 새로운 치료제 파이프라인 개발을 가속화하고 있다. 6개 대륙에 걸쳐 11,000명 이상의 동료로 구성된 글로벌 팀이 성장하고 있는 이 회사는 의약품을 필요로 하는 훨씬 더 많은 환자의 의약품 접근성을 근본적으로 개선하기 위해 최선을 다하고 있다.

비원에 대해 자세히 알아보려면 www.beonemedicines.com을 방문하고 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램 에서 비원을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

본 보도 자료에는 다음에 대한 진술을 포함하여 1995년 증권민사소송개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있다: 손로토클락스의 잠재적 이점; 프로젝트 오비스 참여를 통해 손로토클락스에 대한 접근을 가속화하는 비원의 능력; 미국에서 R/R MCL에 사용하도록 승인된 최초이자 유일한 BCL2 억제제가 될 수 있는 손로토클락스의 잠재력; 다가오는 의료 회의에서 BGB-11417-201 시험의 전체 데이터를 발표하려는 비원의 계획; ‘비원 소개’라는 제목 아래에 비원의 계획, 약속, 열망 및 목표. 실제 결과는 다양한 요인의 결과로 인해 전망적 진술에 표시된 것과 실질적으로 달라질 수 있다. 이러한 요인에는 의약품 후보물질의 효능과 안전성을 입증하는 비원의 능력, 추가적인 개발 또는 시판 승인을 뒷받침할 수 없는 의약품 후보물질의 임상적 결과, 임상시험의 개시, 시기 및 진행과 시판 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제 기관의 조치, 승인을 받은 경우 시판 의약품 및 의약품 후보물질의 상업적 성공을 달성하는 비원의 능력, 의약품 및 기술에 대한 지적 재산 보호를 획득하고 유지하는 비원의 능력, 의약품 개발, 제조, 상업화 및 기타 서비스를 수행하기 위한 비원의 제3자 의존도, 규제 승인 획득 및 의약품의 상업화에 있어 비원의 제한된 경험과 운영을 위한 추가 자금을 확보하고 의약품 후보의 개발을 완료하고 수익성을 달성하고 유지할 수 있는 비원의 능력, 10-Q 양식에 있는 비원의 가장 최근 분기 보고서의 ‘위험 요인(Risk Factors)’이라는 제목의 섹션에서 더욱 완전하에 논의된 그런 위험과 비원이 이후에 미국 증권거래위원회에 제출하는 자료에서 다루는 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요 요인에 대한 논의 등이 포함된다. 이 보도 자료에 제공된 모든 정보는 이 문서의 날짜를 기준으로 하며 비원은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 그런 정보를 업데이트할 의무를 지지 않는다.

비원 미디어 자료는 뉴스룸에서 이용할 수 있다.

[1] Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638-656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

[2] Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

[3] Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

[4] Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50-62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

[5] Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

[6] Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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